Un bri d’esperança
Minoryx està especialitzada en malalties minoritàries del sistema nerviós central que actualment no tenen cap tipus de teràpia ni tractament
Està ja provant, en adults i també en infants, un fàrmac per aturar la progressió d’aquestes malalties greus
L’empresa ha impulsat l’estudi d’adrenomieloneuropatia més gran fet mai en l’àmbit internacional
En els estudis clínics del grup han participat pacients de França, Alemanya, Hongria i els Estats Units
Marc Martinell treballava investigant com millorar el tractament i la cura del càncer i malalties neurodegeneratives de gran abast com l’Alzheimer, quan “casos propers” el van fer canviar de rumb. Va viure en primera persona l’abandonament que pateixen aquests pacients, que no poden fer res per intentar frenar la seva malaltia perquè no hi ha cap medicament o tractament disponible. “La Marató de TV3 del 2009 estava dedicada a les malalties minoritàries, i va ser aquell dia que vaig decidir que deixaria de desenvolupar medicaments per a malalties que ja tothom estudiava i que em centraria en les més necessitades.” Va trigar dos anys, però ho va fer: va fundar Minoryx i ha desenvolupat un fàrmac, que porta el nom genèric de leriglitazona, que ja s’està provant amb persones que tenen malalties neurodegeneratives severes, tant infants com adults.
Com explica Martinell, el primer pas va ser parlar amb metges i pacients i, a partir d’aquí, determinar quin era l’espai on, per coneixements i tecnologia, l’equip de Minoryx es podia sentir “més còmode”. “Vam començar amb poc més que res però molta voluntat”, explica aquest emprenedor, que a més de donar un bri d’esperança a milers de pacients que fins ara no en tenien cap ha aconseguit captar 80 milions d’euros de finançament privat. L’any passat, la biotecnològica, amb seu al TecnoCampus de Mataró, va firmar un acord de llicència amb Sperogenix Therapeutics per desenvolupar i comercialitzar el seu fàrmac a la Xina, Hong-Kong i Macau.
Minoryx s’ha centrat en malalties del sistema nerviós central greus que no tenen actualment cap opció terapèutica. L’adrenoleucodistròfia és la malaltia principal i, en la seva forma crònica (adrenomieloneuropatia), afecta persones que a partir dels 20 anys comencen a tenir problemes motors i neurodegeneratius que van in crescendo. La versió aguda, que pot afectar nens molt petits, és mortal perquè inflama de forma molt severa el cervell. L’atàxia de Friedreich provoca problemes de coordinació, força muscular i cor i escurça l’esperança de vida fins als 40 anys. L’objectiu del fàrmac, que ja està en fase clínica, és aturar la progressió d’aquestes malalties o, almenys, alentir-la. “No és el mateix treballar desenvolupant medicaments per a malalties on hi ha moltes opcions terapèutiques que aquí, on si no te’n surts els malalts no tenen res més. La pressió és molt alta però també la motivació”, reflexiona el CEO de Minoryx.
Endavant tot i la Covid
La pandèmia va començar quan entrava per la porta de l’hospital de Sant Joan de Déu el primer pacient, procedent de Xile, que formava part de l’estudi pediàtric que ha de certificar que el fàrmac de Minoryx és segur i eficaç. Aquest estudi s’ha retardat una mica, però tant l’empresa com els hospitals han fet “mans i mànigues per tenir a temps els altres dos”, que s’han pogut acabar. El que ha provat el fàrmac en adults amb adrenomieloneuropatia ha reclutat més de cent pacients a la Vall d’Hebron de Barcelona però també a França, Alemanya, Anglaterra, Hongria o els EUA: és el més gran que s’ha fet mai a tot el món per aquesta malaltia. Ha acabat la fase 3 de l’estudi clínic i l’empresa està ara en converses amb les autoritats reguladores per poder rebre l’autorització per tenir al mercat el seu fàrmac l’any que ve o, com a molt tard, el 2023. “La rapidesa amb què s’han aprovat les vacunes per lluitar contra la Covid és inèdita; malauradament, tot és habitualment molt lent i desesperant per a qui pateix una malaltia i el seu entorn”, lamenta Martinell.
L’emprenedor reflexiona que s’hauria de tenir més en compte l’equació risc-benefici: “No és el mateix tenir mal de cap si et prens una pastilla per al mal de panxa que si t’estàs tractant malalties tan greus com les que estudiem nosaltres.” Sobre la falta d’inversió en el camp de les malalties minoritàres, Martinell assegura: “Hi ha un interès creixent i no és cert que ningú s’hi dediqui, però hi ha molta menys gent i com que hi ha milers de malalties rares, encara que algunes empreses s’hi dediquin, segueix havent-n’hi moltes sense tractar.”
